趣头条 ( ) • 2022-01-21 05:01

中宏网1月20日电 去年以来,一批进口“天价新药”纳入医保范围受到关注,其中最贵天价药,诺华(Novartis)旗下治疗脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)的每一个动态被大家密切关注。

资料图 网站截图

据了解,该药物为注射液,一支针剂售价高达212.5万美元(折合约1348万元人民币),被称为“史上最贵药物”。

这种天价药物对于治疗肌萎缩侧索硬化症,又称ALS(俗称“渐冻人”)有奇效。目前,国际上针对此种病症的治疗方式,一种是“换髓”,(能找到与患者匹配的脊髓供体),另一种就是使用这种“特效药”。

从医疗效果看,这种针剂不仅能明显缓解患者的伤痛,甚至能达到一针治愈的效果。

肌萎缩侧索硬化症在新生儿中为六千分之一至一万分之一,常规人群中,约每40人~50人就有1个是SMA致病基因携带者。2018年5月,SMA被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

目前,这种“天价针剂”已经在全球近40个国家和地区获批。在美国市场,诺华和相关保险公司合作,患者家属可以分期5年来支付费用,平均每年42.5万美元。2020年5月,Zolgensma被纳入日本健保,患者只需支付30%费用;2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系。

虽然这种药物疗效明显,但高昂的费用引起不少人的质疑,有人指出,诺华是以孩子的生命作要挟。

2021年国家医保药品目录谈判中,7种罕见病用药纳入医保目录,其中包括备受关注的用于治疗脊髓性肌萎缩症的Spinraza。

Spinraza单针价格从70万元降至3万多元。今年,全国多地已有多名患儿用上了Spinraza。

这种“天价药物”进入中国市场后,为何能如此大幅降价,业内人士表示,罕见病药物进入医保目录,本质上是在既定的医保谈判框架下,由于企业降价达成的个案突破,这也是药企战略选择中的一种策略。

据了解,近年来,国家医保目录纳入的罕见病药物数量逐年增多。据不完全统计,2021年国家医保目录谈判后,有28种罕见病的58种药物已经纳入国家医保目录。基于《第一批罕见病目录》统计的我国已注册的87种罕见病适应症药物,医保目录覆盖范围已超过60%。而2021年的医保目录谈判,则实现了高值罕见病药物在国家医保目录中的“零突破”。