全福生技（6885）今（29）日宣布，开发中新药BRM424获美国食品药物管理局（FDA）授予治疗神经营养性角膜炎（Neurotrophic Keratitis, NK）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），未来上巿后，可享美国巿场七年市场独卖期。

全福生技表示，本次取得FDA授予孤儿药资格认定的BRM424，与另一项已被审定为新药的BRM421，使用相同的有效成分（API），同为运用色素衍生上皮因子（Pigment Epithelial-Derived Factor, PEDF）胜肽技术平台（PDSP）所开发的胜肽新药，具神经营养特性，作用机转为促进轮状干细胞增生而使角膜再生修复，可应用于角膜严重受损之适应症。

由于BRM421已完成治疗干眼症新药的美国二/三期临床试验，安全性无虞，BRM424也已在神经营养性角膜炎动物模型中得到疗效验证，安全性及动物试验结果皆符合法规要求。公司将规划向美国FDA申请BRM424于神经营养性角膜炎之二期临床试验，以期能提供神经营养性角膜炎患者一个可负担且有效的治疗新药。

根据这项孤儿药资格认定，公司可以就BRM421获得美国FDA给予更多行政协助、临床研发费用补助、免除处方药使用者费用（Prescription Drug User Fee）与减税、加速审查及上巿后享有七年美国巿场独卖期等优惠措施。

全福生技表示，神经营养性角膜炎（NK）是一种罕见退行性、致残性眼疾。主要病理成因是三叉神经受损，其发病率不到万分之五。三叉神经病变可使角膜感觉之传入神经异常或中断，角膜上皮更新因之受阻而无法维持上皮层之完整性，遂出现持久性、反复性角膜损伤。病人通常从角膜变薄、溃疡开始，失去感觉，严重时角膜开始溶解及穿孔，甚至影响视力导致失明。

在临床上，神经营养性角膜炎治疗非常复杂，缺乏有效治疗方法，为眼角膜创伤中最难愈合与治疗的疾病。治疗方式通常以点人工泪液来消极地缓解不适，或以侵入性之外科手术积极治疗。

目前唯一于美国及欧洲上市之治疗神经营养性角膜炎药品 Oxervate (cenegermin)于2018年经美国FDA核准，每天给予六次，持续8周给药，且药价昂贵（每月约治疗费用约4万8,500美元），并非多数病人可负担之费用。

全福生技董事长简海珊表示，公司以并行策略来开发患者数较多的适应症及孤儿药，率先以眼科产品布局，同步进行干眼症新药BRM421，及眼科罕见疾病药物BRM424的开发。盼借由孤儿药激励法规的优势来加速新药上市，不仅能兼顾成本与收益，还能照顾到罕病患者，实践人道关怀。未来，将逐步扩及眼科外其他未被满足的医疗需求，实现公司愿景。